PD Dr. med. Jörn-Sven Kühl, Kinderarzt und Spezialist für Stammzelltransplantation. Nach Forschungsaufenthalt in den USA und klinischen Stationen in Hannover (5 Jahre) sowie der Charité (20 Jahre) leitet Dr. Kühl seit 2017 die Kinder-Stammzelltransplantation an der Uniklinik Leipzig. Als ehemaliger Mitarbeiter von Dr. med. Wolfram Ebell wurde die Fanconi-Anämie ein Arbeitsschwerpunkt. Er überblickt mittlerweile mehr als 50 transplantierte Kinder und Jugendliche mit der Erkrankung.

Bei der allogenen Stammzelltransplantation (SZT) werden Blutstammzellen von einem gesunden Spender übertragen, so dass eine normale Blutbildung und ein funktionierendes Immunsystem entstehen. Für FA-Patienten bedeutet das, dass sie dann keine Transfusionen mehr benötigen und weitgehend vor der Entwicklung einer Leukämie geschützt sind. Allerdings werden die übrigen Körperzellen nicht korrigiert, so dass das Krebsrisiko in anderen Geweben weiter erhöht bleibt. Der Vortrag soll erläutern, bei welchen Patienten eine SZT empfehlenswert ist, was in den letzten Jahrzehnten verbessert werden konnte, was man für Patienten ohne passenden Spender tun kann und welche Probleme heute immer noch bestehen. Der Unterschied zur Gentherapie soll auch kurz erläutert werden.

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