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L’amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina è una malattia ereditaria, multisistemica, a rapida progressione e potenzialmente fatale. La progressione di questo tipo di amiloidosi è associata a un notevole carico di malattia. Sia nei soggetti di nuova diagnosi che in quelli già in trattamento con terapie farmacologiche e’ necessario rivalutare attentamente la possibile progressione al fine di poter iniziare precocemente la terapia più efficace o di ottimizzare/modificare la terapia già in atto. Come viene valutata la progressione di malattia nella pratica clinica quotidiana? Lo abbiamo chiesto in questa intervista alla Dott.ssa Marina Grandis, Ricercatore universitario, Clinica Neurologica, IRCCS Policlinico San Martino di Genova.
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