Deux molécules seront accessibles en France début 2023, le Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) du laboratoire BIOMARIN pour le traitement de l’hémophilie A et l’EtranaDez (etranacogene dezaparvovec) du laboratoire CSL Behring pour le traitement de l’hémophilie B.
Cette enquête s’adresse aux patients, hommes ou femmes, de plus de 16 ans vivant avec une hémophilie A ou B sévère ou modérée.
Elle a pour but de permettre :
- D’évaluer le niveau de connaissances des patients sur la thérapie génique : taux d’expression du facteur de coagulation, évaluations des risques, éligibilité…
- D’évaluer l'adhésion de la communauté des malades à ce traitement par thérapie génique lorsque qu’il sera accessible : intérêt pour ce traitement, à quel échéance faire ce choix thérapeutique…
- D’estimer les paramètres qui jouerons sur la prise de décision des patients d’être traités par thérapie génique : discussion avec les professionnels de santé, suivi post-injection, sécurité
👉 Voici le lien pour participer à l'enquête en 20 min : [ Ссылка ]
Des réponses aux questions posées et des ressources proposées par l’AFH seront téléchargeables à la fin du questionnaire pour permettre d’approfondir vos connaissances.
📌 Un article plus détaillé sur l'enquête est disponible sur le site web de l'AFH : [ Ссылка ]
