Les troubles génétiques humains les plus courants proviennent de mutations dans un seul gène. À l'échelle mondiale, ces maladies monogéniques affectent au moins 250 millions d'individus. Après près de 30 ans de recherche, les thérapies géniques deviennent le choix thérapeutique pour remplacer un gène défectueux dans les cellules affectées. Les technologies émergentes d'édition du génome, telles que CRISPR/Cas9, permettent une modification précise de l'ADN et feront encore progresser l'efficacité de la thérapie génique.

Avec Mario Amendola, chercheur Inserm, biotechnologue et chef d’équipe Edition du Génome au laboratoire Généthon (Évry-Courcouronnes).

En partenariat avec l'association Transcience.

Crédits : EPPDCSI 2022
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